Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это быстро прогрессирующее нейродегенеративное заболевание со средней продолжительностью жизни три года. При БАС определенные типы нейронов, называемые двигательными нейронами, которые необходимы для мышечных сокращений, отмирают, что приводит к прогрессирующему параличу, поражающему большинство мышц тела. Молекулярные причины БАС плохо изучены, а эффективные методы лечения отсутствуют.

Для изучения БАС в лабораторных условиях Хидеюки Окано и его коллеги из Университета Кейо, Япония, разработали новый метод создания двигательных нейронов из стволовых клеток, взятых непосредственно у пациентов с БАС. Результаты были опубликованы сегодня в журнале Stem Cell Reports .

Поскольку время играет ключевую роль в оказании помощи отдельным пациентам, команда Окано оптимизировала свой метод для получения функциональных и зрелых двигательных нейронов всего за две недели. Интересно, что, как и у пациентов, культивированные двигательные нейроны БАС имели повышенную восприимчивость к клеточной смерти по сравнению с нейронами здоровых людей, что подчеркивает полезность этой системы для выявления потенциальных препаратов для задержки или предотвращения этих смертей двигательных нейронов.

Чтобы автоматизировать анализ этих клеток, исследователи объединились с японской компанией Nikon, которая разработала специализированное программное обеспечение для отслеживания выживаемости нейронов в культурах с течением времени, что позволяет использовать этот анализ в качестве высокопроизводительного скрининга для выявления потенциальных лекарственных препаратов.

Примечательно, что исследователи применили этот новый метод для изучения реакции на лекарственные препараты у пациентов со спорадическим БАС, как сообщалось в статье Моримото 2023 года в журнале Cell Stem Cell , и продемонстрировали корреляцию между моделью iPSC и фенотипами пациентов, связанными с реакцией на лекарственные препараты.

Исследователи надеются, что эта новая лабораторная модель БАС поможет в достаточно короткие сроки выявить новые методы лечения, адаптированные под каждого отдельного пациента, чтобы замедлить прогрессирование заболевания , продлить выживаемость и улучшить качество жизни.