Данные нового исследуемого препарата, который может изменить стандартное лечение редкого заболевания крови, свидетельствуют о том, что он может отсрочить или предотвратить анемию и необходимость внутриутробного переливания крови у младенцев, которые находятся в группе высокого риска по этому заболеванию, известному как гемолитическая болезнь плода и новорожденного (ГБН). Результаты клинического испытания фазы 2 препарата нипокалимаб были опубликованы сегодня в The New England Journal of Medicine .

ГБПН — это серьезное заболевание, при котором группы крови матери и плода не совпадают, что может привести к опасной для жизни анемии у ребенка. Текущий стандарт лечения ГБПН требует в среднем четырех внутриматочных переливаний крови под контролем УЗИ во время беременности. Осложнения при переливании включают гибель плода , преждевременный разрыв плодных оболочек и преждевременные роды.

«Если дальнейшие исследования подтвердят эффективность нипокалимаба для лечения ГБН, это сделает лечение плода при таких беременностях более безопасным и простым для беременных матерей», — сказал специалист по медицине плода и ведущий исследователь Кеннет Моис-младший, доктор медицины Моис — профессор кафедры женского здоровья в Медицинской школе Делла Техасского университета в Остине и содиректор Центра комплексной помощи плоду, клинического партнерства Детского медицинского центра Делла и UT Health Austin, клинической практики Dell Med.

Исследование UNITY включало наблюдение за 13 беременными женщинами , у которых либо произошла потеря плода, либо им требовались ранние внутриутробные переливания крови во время предыдущей беременности из-за ГБПН. Тесты ДНК показали, что их нынешний плод также подвержен высокому риску ГБПН. Участники получали внутривенный нипокалимаб между 14 и 35 неделями беременности во время беременности.

Более половины участников исследования (54%) родили живого ребенка на 32 неделе или позже без необходимости переливания. Некоторым не потребовалось переливание даже после рождения. Ни у одного из младенцев не развилось опасное состояние ГБПН, называемое водянкой плода, состояние, связанное с более низким уровнем выживаемости младенцев, при котором внутри плода скапливается большое количество жидкости.

При ГБН нипокалимаб блокирует передачу антител через плаценту, предотвращая атаку на эритроциты плода и снижая количество антител в кровотоке матери.

«Нипокалимаб — единственный разрабатываемый препарат, который может лечить различные аллоиммунные заболевания, поражающие плод, такие как фетальная/неонатальная аллоиммунная тромбоцитопения и иммуноопосредованная врожденная блокада сердца», — сказал Моисе. Нипокалимаб также может лечить широкий спектр аутоантителных заболеваний, таких как ревматоидный артрит и миастения, сказал он.

В конце 2023 года компания Johnson & Johnson, спонсор исследования UNITY Phase 2, инициировала основное исследование фазы 3 нипокалимаба при ГБН под названием AZALEA. Ранее в этом году исследователи начали регистрировать беременных женщин, которые находятся в группе риска по тяжелой ГБН и перенесли это состояние во время предыдущей беременности, для дальнейшей оценки эффективности и безопасности нипокалимаба.

Испытание AZALEA — это рандомизированное контролируемое испытание , которое проводится в центрах материнства и детства по всему миру. Моис — ведущий исследователь испытания фазы 3 в Центральном Техасе.