ВТБ-инструкции » Часто задаваемые вопросы ВТБ Онлайн » Еженедельная инъекция может заменить болезненное ежедневное лечение редкого генетического заболевания

Еженедельная инъекция может заменить болезненное ежедневное лечение редкого генетического заболевания

31 январь, 2025 0

Исследователи из Ратгерского университета здравоохранения обнаружили, что еженедельная инъекция лекарства от диабета может заменить болезненные ежедневные инъекции гормонов для людей с редкой генетической формой липодистрофии, при которой у пациентов практически не остается жировой ткани, согласно исследованию, опубликованному в The New England Journal of Medicine .



Врожденная генерализованная липодистрофия (ВГЛ), которая поражает всего несколько тысяч человек во всем мире, приводит к тяжелому метаболическому заболеванию, диабету, резистентности к инсулину и сокращению продолжительности жизни. При отсутствии жировой ткани для надлежащего хранения жир накапливается в таких органах, как печень, что приводит к крайней резистентности к инсулину и диабету.


«Эти пациенты тяжело больны и сталкиваются с существенно сокращенной продолжительностью жизни из-за выраженной резистентности к инсулину», — сказал Кристоф Бюттнер, заведующий кафедрой эндокринологии, метаболизма и питания в Медицинской школе имени Роберта Вуда Джонсона при Ратгерском университете и старший автор исследования.


В настоящее время стандартное лечение CGL включает ежедневные инъекции метрелептина, синтетической версии гормона лептина, который естественным образом вырабатывается исключительно жировой тканью. Однако ежедневные инъекции лептина являются и дорогими — они обходятся в сотни тысяч долларов в год — и особенно болезненными для пациентов с CGL.


«Когда вы делаете себе инъекцию, например, инсулина, вы делаете инъекцию в подкожный жир, но у этих пациентов этого нет», — сказала Светлана Тен, доцент кафедры педиатрии и первый автор исследования. «Каждая инъекция болезненна».


В недавнем исследовании ученые изучали, может ли лекарство от диабета и ожирения тирзепатид (активный ингредиент в Zepbound и Mounjaro) улучшить CGL, поскольку он улучшает резистентность к инсулину. Тирзепатид вводится посредством еженедельной инъекции, что потенциально снижает нагрузку и боль, связанные с лечением CGL. Он также намного более доступен, чем метрелептин.



У первого пациента, 23-летнего мужчины, который в течение двух лет отказывался от болезненных ежедневных процедур с использованием лептина и инсулина, средний уровень глюкозы в крови снизился с 252 до 128 миллиграммов на децилитр после трех недель приема максимальной дозы тирзепатида.


Уровень глюкозы в его крови, который в 8% случаев находился на здоровом уровне от 70 до 140 миллиграммов на децилитр, оставался на здоровом уровне в 93% случаев, что является почти полной нормализацией без необходимости введения инсулина.


Вторая пациентка, 64-летняя женщина, которой требовались дополнительные инъекции инсулина, поскольку лептин сам по себе не мог контролировать уровень глюкозы в ее крови, достигла нормального уровня глюкозы в крови с помощью одного тирзепатида.


«Удивительным здесь было то, что когда мы прекратили прием лептина и дали тирзепатид, состояние пациентки стало очень хорошо контролироваться, возможно, даже лучше, чем когда она принимала лептин», — сказал Бюттнер.


«Лептин — важный гормон, вырабатываемый только жировой тканью, который является важным регулятором обмена веществ, поэтому терапия лептином имела интуитивный смысл у пациентов с ХГЛ. Гормон ГПП1, который имитирует тирзепатид, не вырабатывается в жировой ткани , и хотя тирзепатид является сенсибилизатором инсулина , мы не ожидали, что он будет иметь такую ​​силу у пациентов с ХГЛ».


Хотя и тирзепатид, и лептин действуют в мозге, они делают это через разные сигнальные пути, воздействуя на разные нейроны в разных областях мозга. Это говорит о том, что лептин и сигнализация GLP1 могут иметь более обширное совпадение, чем предполагалось до сих пор.


Исследователи планируют провести более масштабное исследование для подтверждения первоначальных результатов, хотя набор достаточного количества пациентов будет сложной задачей, учитывая редкость этого заболевания.


Если результаты подтвердятся в более крупных исследованиях, тирзепатид может предложить пациентам с ХГЛ более простой и потенциально более доступный вариант лечения. Однако Бюттнер сказал, что необходимы дополнительные исследования для оценки как долгосрочной эффективности, так и безопасности в этой конкретной популяции пациентов и за ее пределами при других состояниях с дефицитом лептина .

Также читают:
  • Ежедневный прием омега-3 жирных кислот может помочь человеческим органам оставаться молодыми
  • Инфографика вместо текста: визуальная помощь может повысить компетентность в принятии решений при сложных онкологических заболеваниях
  • Эффективное планирование инженерных сетей: преимущества разработки проекта водоснабжения и канализации с допуском СРО
  • То, что мы едим, влияет на наше здоровье и может изменить работу наших генов.
  • Новый тест оценивает навыки общения врачей с искусственным интеллектом в реальном мире
  • Поделиться:

    Задать вопрос
    Подтвердите, что вы не робот:*