Многопрофильная группа инженеров-биохимиков разработала систему доставки на основе экзосом, которая может переносить полезные белки в клетки, позволяя проводить новые виды лечения. Их статья опубликована в журнале Science Translational Medicine .

Предыдущие исследования показали, что некоторые заболевания можно было бы лучше лечить, доставляя определенные белки в нужные клетки — например, помещая комплекс рибонуклеопротеинов в нервные клетки для лечения болезни Альцгеймера. На сегодняшний день такие попытки не увенчались успехом.

Для этого нового исследования группа ученых из Кореи разработала систему доставки, которая преодолевает проблемы, препятствовавшие другим попыткам, что, возможно, открывает новые способы лечения различных заболеваний.

Чтобы разработать свою систему, исследователи начали с экзосом, везикул, которые клетки используют для отправки белков другим клеткам. Они спроектировали их таким образом, чтобы они могли переносить грузо-белки, слитые с mMaple3, фоторасщепляемым белком. Затем он был слит с маркерными белками, естественным образом присутствующими в экзосоме.

Конструкция привела к сверхэкспрессии груза по мере его перемещения к целевой клетке и последующему накоплению внутри экзосомы. Воздействие света на груз после достижения им места назначения расщепило mMaple3, что позволило грузу проникнуть в клетку. Исследователи назвали свою систему MAPLEX.

Исследовательская группа протестировала свою систему, разработав назальный спрей для введения системы доставки MAPLEX в мозг мышей-моделей с болезнью Альцгеймера. В тестовом случае грузом был комплекс рибонуклеопротеина dCas9, который направлялся к целевым клеткам мозга . Высвобождение груза привело к снижению уровня белков амилоида-β и улучшению памяти и познания.

Исследователи предполагают, что их система доставки может быть использована в качестве варианта лечения для широкого круга пациентов, которым может быть полезна доставка белка в пораженные клетки, в частности, тех, которые основаны на редактировании эпигенома CRISPR или тех, которые связаны с дефицитом определенных белков или ферментов.