Болезнь Альцгеймера: сложности клинических испытаний
Врачи и учёные Cedars-Sinai присоединились к коллегам со всего мира на Международной конференции Ассоциации по борьбе с болезнью Альцгеймера в июле. Научные доклады на конференции включали данные клинических испытаний потенциальных методов лечения этого нейродегенеративного заболевания.
Тем не менее, более 90% исследований в области болезни Альцгеймера не дают ожидаемых результатов, заявила Митци Гонсалес, доктор философии, директор отдела трансляционных исследований в Центре Джона Голдрича по изучению болезни Альцгеймера и расстройств памяти. Гонсалес добавила, что каждое исследование ещё может чему-то научить.
«Даже те испытания, которые считаются неудачными, невероятно важны для формирования наших научных знаний», — сказал Гонсалес. «Испытания, которые показывают, что один из путей не работает, могут подтолкнуть нас к новым направлениям».
Именно так обстоят дела с недавно опубликованными результатами исследования препарата рапамицин, проведенного Гонсалесом. В доклинических исследованиях рапамицин ассоциировался с увеличением продолжительности жизни и уменьшением многих возрастных симптомов и состояний.
Статья опубликована в журнале Communications Medicine .
«Данные доклинических исследований показали, что рапамицин снижает накопление бета -амилоида и тау-белков в мозге , которые, как мы знаем, связаны с болезнью Альцгеймера», — сказал Гонсалес. «Мы надеялись увидеть аналогичные результаты у людей».
Вместо этого, по словам Гонсалеса, повысились уровни амилоида и тау.
«Этот результат поставил новые научные вопросы и открыл новые направления исследований», — сказал Гонсалес. «Таким образом, он помог нам двигаться в новых направлениях, в том числе изучить, может ли он быть более эффективным на ранних стадиях заболевания».
По словам Сары Кремен, доктора медицинских наук, директора Программы нейроповеденческих исследований, образцы крови и спинномозговой жидкости , взятые во время неудачных клинических испытаний, также могут привести к прорывам в будущем.
«В ключевом исследовании A4 препарат соланезумаб тестировался на людях с нормальным уровнем когнитивных способностей, но с повышенным уровнем амилоида», — сказал Кремен. «Препарат не улучшал когнитивные функции и не удалял амилоид из мозга, но это был первый случай, когда мы исследовали человека, у которого не было симптомов, но который находился в группе риска. Это было действительно важное событие».
Исследования, проведённые с использованием образцов из этого исследования, способствовали более широкому исследованию, показывающему, что биомаркер pTau217 может быть ранним индикатором болезни Альцгеймера. Этот маркер используется в первом анализе крови для определения накопления амилоидных бляшек в головном мозге, одобренном Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Гонсалес и Кремен отметили множество причин, по которым болезнь Альцгеймера оказалась столь сложной, включая множественные вероятные причины, тот факт, что эти факторы присутствуют в течение многих лет до того, как болезнь становится диагностируемой, а также сложность самого мозга.
«Мозг изучен не так хорошо, как другие органы, а процессы, лежащие в основе нейродегенеративных заболеваний, сложны», — сказал Кремен. «Потребуется время — и ещё много клинических испытаний , — чтобы понять все механизмы, лежащие в основе болезни Альцгеймера».