«Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз (РДБЭ) — это худшее заболевание, о котором вы, вероятно, никогда не слышали», — говорит исследователь-дерматолог Эндрю Саут, доктор философии. Пациенты с РДБЭ и их семьи знают, насколько это может быть ужасно. Заболевания буллезным эпидермолизом (БЭ), такие как РДБЭ, представляют собой редкую группу заболеваний кожи, сопровождающихся образованием волдырей, которые также усиливают фиброз или рубцевание. Фиброз — это нормальная часть процесса заживления ран. Однако у пациентов с РДБЭ частые кожные язвы приводят к накоплению рубцовой ткани, в результате чего кожа становится еще более хрупкой с каждой травмой.

Лаборатория доктора Саута работала над способами замедления фиброза при RDEB, иногда называемом «болезнью бабочки». В последнем исследовании группы Грейс Тарталья, доктор философии, недавняя выпускница лаборатории доктора Саута, и ее коллеги использовали скрининг лекарств для исследования одобренных FDA препаратов, которые можно было бы повторно использовать для замедления фиброза в образцах тканей пациентов с RDEB. Этот беспристрастный подход выявил три основные категории лекарств: ингибиторы киназы и стероиды, которые, как уже было известно, уменьшают фиброз, и третий неожиданный класс лекарств: противовирусные препараты.

Исследование опубликовано в журнале EMBO Molecular Medicine .

Учитывая, что ранее никто не изучал противовирусные препараты для лечения фиброза при RDEB, команда исследовала эту терапию более подробно. Они обнаружили, что противовирусным препаратом с самыми сильными антифиброзными свойствами был препарат даклатасвир, который изначально был разработан для лечения пациентов с гепатитом C. Когда исследователи лечили мышиные модели RDEB даклатасвиром, они наблюдали уменьшение фиброза, а также увеличение активности и продолжительности жизни мышей.

Лаборатория сейчас работает над пониманием механизма, с помощью которого противовирусный препарат может уменьшить фиброз, и некоторые из их предыдущих исследований породили гипотезы для проверки. Они также пытаются выяснить, можно ли повторить результаты с даклатасвиром, которые они наблюдали у мышей, у пациентов с RDEB. Они объединяются с Недой Никбахт, доктором медицины, доктором философии, которая возглавляет клинику Jefferson\’s EB Adult Clinic, чтобы начать работу.

«Нам действительно нужна поддержка врачей по всей стране», — подчеркивает доктор Саут. «Мы ищем клинические центры с достаточным количеством пациентов с РДБЭ, чтобы работать с нами над клиническим испытанием даклатасвира».