Исследователи из Института иммунотерапии Лейбница (LIT) изучили сотни пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ). Они обнаружили, что специфические мутации в белке STAG2 вызывают изменение фолдинга ДНК в ядре клетки, тем самым способствуя развитию ОМЛ.

Исследование опубликовано в журнале Cell Reports .

Трехмерная структура ДНК в ядре стабилизируется комплексом белка когезина. Он помогает правильно сворачивать ДНК и таким образом регулировать активность генов . Когезин содержит две очень похожие субъединицы, STAG1 или STAG2. При миелоидных лейкозах мутации в субъединице когезина STAG2 особенно распространены, тогда как мутации в STAG1 почти никогда не наблюдаются.

«Мы хотели выяснить, почему субъединица STAG2 так часто поражается и как мутация, приводящая к потере функции комплекса когезина, может способствовать развитию лейкемии», — объясняет профессор Майкл Рели, руководитель исследовательской группы LIT.

В сотрудничестве с профессором Руудом Делвелем из Медицинского центра Эразма в Роттердаме исследователи изучили изменения в пространственной структуре ДНК в образцах пациентов с ОМЛ с мутациями когезина и без них. Они обнаружили, что мутации в STAG2 приводят к изменениям в структуре ДНК в клетках ОМЛ.

Эти изменения нарушают нормальную регуляцию генов, в результате чего некоторые гены либо чрезмерно активируются, либо не активируются вообще. Что особенно примечательно в этом открытии, так это то, что эти нарушения не могут быть компенсированы белком STAG1, что подчеркивает роль STAG2 в ОМЛ.

На следующем этапе исследователи изучили гемопоэтические стволовые клетки из пуповинной крови новорожденных. Эти стволовые клетки являются клетками-предшественниками, которые могут развиваться в клетки крови и иммунные клетки .

«Мы деактивировали STAG2 в этих клетках, после чего они с трудом развивались нормально и оставались в незрелом состоянии — характеристика, типичная для ОМЛ. Интересно, что эта проблема не возникала, когда вместо этого был деактивирован STAG1. Это показывает, насколько важен STAG2 для нормального развития этих клеток», — объясняет ведущий автор доктор Александр Фишер.

Результаты показывают, что STAG2 играет центральную роль в организации ДНК, регуляции активности генов и дифференциации гемопоэтических стволовых клеток в клетки крови и иммунные клетки. Поэтому мутации в гене STAG2 могут привести к развитию ОМЛ.

«Это инновационное исследование дает ценную информацию о молекулярных механизмах ОМЛ и может открыть новые подходы к диагностике и терапии», — говорит руководитель проекта доктор Клаудия Гебхард.