Долгосрочный анализ показывает, как клеточная терапия спасает жизни пациентов с ослабленным иммунитетом
Мощная иммунотерапия, направленная на неконтролируемые вирусные инфекции, спасла жизни десятков тяжелобольных австралийцев с ослабленным иммунитетом, которые получили лечение из сострадательных соображений.
Терапия, разработанная профессором Радживом Кханной из QIMR Berghofer и его командой, поставляется в рамках Специальной программы доступа Управления по контролю за оборотом терапевтических товаров (TGA), которая позволяет пациентам получать доступ к неодобренным терапевтическим товарам в качестве крайней меры для лечения.
Исследовательская группа Квинсленда сотрудничает с ведущими клиницистами по всей Австралии для поставки клеточной иммунотерапии. Анализ их многолетнего опыта за 15 лет был опубликован 3 декабря в журнале Nature Communications .
Профессор Кханна сообщил, что анализ подробно описывает клиническое улучшение у 46 из 71 пациентов, прошедших терапию, что свидетельствует о том, что она может успешно лечить сложные заболевания у тяжелобольных пациентов.
«Этот клинический опыт демонстрирует, что наша революционная клеточная терапия, направленная на борьбу с вирусами, имеет минимальные побочные эффекты и оказалась эффективной в спасении жизней многих детей и взрослых, у которых в противном случае не осталось бы других вариантов», — сказал профессор Кханна.
«Многие пациенты обращаются к нам на очень поздней стадии заболевания и прошли несколько курсов лечения, поэтому показатель успешности составляет около 65%. Мы считаем, что можно было бы спасти больше жизней, если бы пациенты получили терапию раньше».
Менеджер клинических испытаний группы иммунологии опухолей QIMR Berghofer доктор Мишель Неллер заявила, что терапия направлена на неконтролируемые вирусные инфекции, вызываемые распространенными вирусами, такими как вирус Эпштейна-Барр (ВЭБ), цитомегаловирус (ЦМВ), полиомавирус BK, вирус Джона Каннингема и аденовирус.
«Эти вирусы обычно вызывают легкие симптомы или не вызывают их вовсе у здоровых людей, но могут быстро стать опасными для жизни у пациентов с ослабленным иммунитетом, у которых стандартные методы лечения либо вызывают серьезные побочные эффекты, либо не работают, либо их не существует», — сказал доктор Неллер.
Вирусные осложнения являются основной причиной смерти у таких пациентов, как дети, перенесшие трансплантацию стволовых клеток для лечения лейкемии, реципиенты пересаженных органов и все, кто родился с генетическим заболеванием, снижающим их способность бороться с инфекцией.
Кредит: QIMR Berghofer
Одним из пациентов, которому была оказана помощь с помощью терапии QIMR Berghofer, стал мальчик из Перта по имени Коби, которому было всего 8 лет, когда его мама Джоди узнала, что его шансы выжить после тяжелой вирусной инфекции составляют менее 10%.
«Коби легко перенес пересадку костного мозга, но потом он подхватил аденовирус. Ему становилось все хуже и хуже. Он был весь изрешечен вирусом, и мы не могли с ним справиться», — вспоминает Джоди.
«Ему сделали первую инъекцию терапии, и через неделю он стал другим ребенком. Через две недели они заговорили о его выписке из больницы. Вирус просто исчез».
Доктор Шанти Рамачандран, консультант по детской онкологии в детской больнице Перта и директор программы трансплантации органов и клеточной терапии у детей и подростков Западной Австралии, была поражена значительным улучшением состояния Коби.
«У Коби больше не было боли, он мог есть и двигаться. Это было невероятно. В эпоху, когда у нас не было этой терапии, мы бы потеряли этих детей. И стоимость ее относительно невысока по сравнению со стоимостью госпитализации», — сказал доктор Рамачандран.
Клеточная терапия, также известная как адоптивная иммунотерапия, стала высокоэффективным средством лечения рака, аутоиммунных заболеваний и инфекционных заболеваний. Однако она пока не одобрена для лечения тяжелых вирусных инфекций.
QIMR Berghofer — единственный поставщик этой терапии для сострадательного использования в Австралии. Терапия производится на заводе Института по производству клеточной терапии Q-Gen Cell Therapeutics в Брисбене.
Профессор Кханна сказал, что необходимо специальное финансирование для поддержания этой программы доступа к иммунотерапии, учитывая возросший спрос. Он также надеется, что это финансирование поддержит дальнейшие инвестиции в объекты разработки клеточной терапии в QIMR Berghofer, чтобы удовлетворить спрос на это и другие перспективные новые методы лечения со стороны врачей и пациентов по всей стране.
Эти инвестиции также могут позволить провести рандомизированные клинические испытания для сбора данных, необходимых для получения одобрения TGA, что позволит сделать терапию более доступной для тяжелобольных австралийцев.