Всего за несколько дней до своего четвертого дня рождения Сантьяго поставили диагноз острого лимфобластного лейкоза В-клеток (ОЛЛ В-клеток), самого распространенного вида рака у детей. На следующий день он начал химиотерапию, и прогноз был многообещающим — показатели выживаемости без заболевания при ОЛЛ В-клеток являются одними из самых высоких среди детских видов рака, составляя 80–85%. Однако за последние 15 лет был достигнут ограниченный прогресс, и рецидив ОЛЛ В-клеток остается основной причиной смерти от рака у детей.

Стремясь изучить все варианты, родители Сантьяго записали его в клиническое исследование Children\’s Oncology Group, проводимое учеными из The Hospital for Sick Children (SickKids) и Seattle Children\’s Hospital. Исследование, включавшее более двухсот участков в четырех странах, сочетало стандартную химиотерапию с двумя циклами блинатумомаба, иммунотерапии, уже используемой для детей с рецидивирующим B-ALL.

Результаты предварительного исследования были настолько многообещающими, что исследование было завершено досрочно. Результаты были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine и продемонстрировали поразительное снижение риска рецидива B-ОЛЛ или смерти на 61% у тех, кто получил и химиотерапию, и блинатумомаб.

«Эти прорывные данные, демонстрирующие значительное улучшение безрецидивной выживаемости, должны принести огромную клиническую пользу почти всем детям с недавно диагностированным B-ALL», — говорит соруководитель исследования доктор Сумит Гупта, онколог и научный сотрудник программы оценки здоровья детей в SickKids. «Это меняет стандарт ухода за детьми с B-ALL во всем мире».

Сокращение рецидивов и побочных эффектов
До того, как присоединиться к исследованию, Сантьяго прошел комбинированную терапию стероидами и химиотерапией, уже персонализированную на основе генетического анализа его лейкозных клеток, который показал, какие лекарства будут для него наиболее эффективными.

«Мы знали, что лечение необходимо, но было душераздирающе наблюдать за набором веса и потерей независимости от стероидов», — говорит Беатрис, мать Сантьяго. «Первый курс блинатумомаба имел свои побочные эффекты, но это было ничто по сравнению с его предыдущим лечением, и это дало ему гораздо больше свободы, чтобы быть обычным ребенком».

В отличие от химиотерапии, иммунотерапия, такая как блинатумомаб, использует собственную иммунную систему организма для борьбы с раком, обучая ее нацеливаться на раковые клетки. Для детей, таких как Сантьяго, со средним риском рецидива, исследование показало, что через три года уровень безрецидивной выживаемости увеличился до 97,5% по сравнению с 90% при использовании только химиотерапии. Для детей с более высоким риском рецидива прием блинатумомаба в дополнение к химиотерапии увеличил уровень безрецидивной выживаемости с 85% до более чем 94%.

«Эти результаты подчеркивают прогресс, достигнутый с помощью блинатумомаба в профилактике рецидивов, и подтверждают его роль как важнейшего дополнения к текущим терапевтическим стратегиям», — говорит соруководитель исследования доктор Рэйчел Рау, детский гематолог-онколог Детской больницы Сиэтла и доцент кафедры педиатрии Вашингтонского университета.

Новая эра лечения рака у детей
Опубликованные сегодня результаты включают 1440 детей из Канады, США, Австралии и Новой Зеландии, и результаты знаменуют собой важную веху в борьбе с детским раком. Будучи членом Детской онкологической группы, SickKids сотрудничает с более чем 11 000 экспертов по всему миру, чтобы продвигать более 100 активных клинических трансляционных испытаний в любой момент времени. Из этих активных испытаний, те, что для детей с B-ALL, приостановлены, чтобы также включить блинатумомаб в свои исследовательские проекты.

«Это новое комбинированное лечение призвано стать новым стандартом лечения для таких пациентов, потенциально спасая множество жизней и уменьшая страх и последствия для здоровья, связанные с рецидивом», — говорит Сумит, который также является доцентом Университета Торонто.

«Сейчас мы разрабатываем следующее поколение исследований, чтобы увидеть, сможем ли мы безопасно исключить часть химиотерапии, которая в настоящее время является стандартным лечением, сохранив при этом эти выдающиеся показатели успеха. Это невероятно захватывающее время для работы в этой области, поскольку мы начинаем пытаться уменьшить краткосрочные и долгосрочные побочные эффекты, связанные с лечением».

Через девять месяцев после первого диагноза Сантьяго рад наконец пойти в школу в новом году, поменяв свой рюкзак-акулу на рюкзак, который он выбрал до постановки диагноза. Он продолжит проходить курс химиотерапии низкой интенсивности , призванный предотвратить рецидив лейкемии, но его семья рада начать эту новую главу вместе.

«Это путь Сантьяго. Моя задача — держать его за руку и помогать ему получать наилучшую возможную помощь», — говорит Беатрис.