Исследователи из Центра неврологических исследований имени Уоррена, клинического биотехнологического центра Школы фундаментальных медицинских наук Университета Вандербильта, подробно описали успешное открытие препарата в ходе первой фазы клинического испытания с однократным введением возрастающей дозы препарата VU319, предназначенного для лечения потери памяти у людей с болезнью Альцгеймера и шизофренией.

«Эта веха подчеркивает способность Вандербильта доводить открытия от исследований до клинического воздействия», — сказала проректор и вице-канцлер по академическим вопросам Сибела Рэйвер. «Успех VU319 является примером того, как сотрудничество и инновации могут принести реальную надежду пациентам и семьям, столкнувшимся с болезнью Альцгеймера и другими нейродегенеративными заболеваниями».

Статья «Открытие VU0467319: кандидата на положительный аллостерический модулятор M1, который перешел на стадию клинических испытаний» опубликована в журнале ACS Chemical Neuroscience .

Джон Куриян, декан факультета фундаментальных наук и заслуженный профессор биохимии и химии университета, согласился с ним, добавив: «Успешное испытание первой фазы VU319 знаменует собой потенциально революционный шаг в разработке лекарств от болезни Альцгеймера, демонстрируя способность Университета Вандербильта преобразовывать фундаментальные исследования в терапевтические открытия, дающие надежду на реальный клинический эффект».

VU319 — это первая сквозная работа Вандербильта по поиску лекарств, начинающаяся с самых ранних фундаментальных научных исследований и заканчивающаяся клиническими испытаниями на людях . Работа охватывала высокопроизводительный скрининговый отбор кандидатов до завершения клинического испытания.

«После более чем десятилетия фундаментальных и трансляционных исследований WCNDD наконец-то смог раскрыть, как был обнаружен и описан уникальный M 1 PAM VU319», — сказал Крейг Линдсли, исполнительный директор WCNDD и университетский профессор фармакологии, биохимии и химии, заведующий кафедрой медицины имени Уильяма К. Уоррена-младшего.

Помимо лечения болезни Альцгеймера, от которой страдают около 6,9 миллионов человек старше 65 лет и которая не имеет известного метода лечения, VU319 продемонстрировал потенциал для лечения потери памяти при шизофрении, прионных заболеваниях, синдроме Ретта, сосудистой деменции и деменции с тельцами Леви.

Нейротрансмиттер ацетилхолин отвечает за обучение и память, но при болезни Альцгеймера и других нейродегенеративных заболеваниях , таких как шизофрения, он одним из первых перестает работать и отключает нейроны от нормального функционирования. VU319, положительный аллостерический модулятор M 1 , повышает эффективность эндогенного нейротрансмиттера ацетилхолина на рецепторе M 1 , действуя как диммер для «увеличения» усиления на рецепторе выборочно, обеспечивая наилучший возможный терапевтический индекс.

В ходе испытаний на людях, проведенных в Университете Вандербильта доктором Полом Ньюхаусом, профессором психиатрии и фармакологии, директором Центра когнитивной медицины Университета Вандербильта и руководителем клинической базы Центра памяти и болезни Альцгеймера Университета Вандербильта, исследователи увидели признаки целевого взаимодействия при самой высокой дозе тестируемого лечения и не обнаружили побочных эффектов, типичных для других препаратов, действующих на ту же область мозга.

После успешного клинического испытания SAD I фазы WCNDD продолжает разработку дополнительных резервных PAM M 1 для клинических испытаний на людях.