Первое успешное клиническое испытание VU319 приближает лечение болезни Альцгеймера на один шаг
Исследователи из Центра неврологических исследований имени Уоррена, клинического биотехнологического центра Школы фундаментальных медицинских наук Университета Вандербильта, подробно описали успешное открытие препарата в ходе первой фазы клинического испытания с однократным введением возрастающей дозы препарата VU319, предназначенного для лечения потери памяти у людей с болезнью Альцгеймера и шизофренией.
«Эта веха подчеркивает способность Вандербильта доводить открытия от исследований до клинического воздействия», — сказала проректор и вице-канцлер по академическим вопросам Сибела Рэйвер. «Успех VU319 является примером того, как сотрудничество и инновации могут принести реальную надежду пациентам и семьям, столкнувшимся с болезнью Альцгеймера и другими нейродегенеративными заболеваниями».
Статья «Открытие VU0467319: кандидата на положительный аллостерический модулятор M1, который перешел на стадию клинических испытаний» опубликована в журнале ACS Chemical Neuroscience .
Джон Куриян, декан факультета фундаментальных наук и заслуженный профессор биохимии и химии университета, согласился с ним, добавив: «Успешное испытание первой фазы VU319 знаменует собой потенциально революционный шаг в разработке лекарств от болезни Альцгеймера, демонстрируя способность Университета Вандербильта преобразовывать фундаментальные исследования в терапевтические открытия, дающие надежду на реальный клинический эффект».
VU319 — это первая сквозная работа Вандербильта по поиску лекарств, начинающаяся с самых ранних фундаментальных научных исследований и заканчивающаяся клиническими испытаниями на людях . Работа охватывала высокопроизводительный скрининговый отбор кандидатов до завершения клинического испытания.
«После более чем десятилетия фундаментальных и трансляционных исследований WCNDD наконец-то смог раскрыть, как был обнаружен и описан уникальный M 1 PAM VU319», — сказал Крейг Линдсли, исполнительный директор WCNDD и университетский профессор фармакологии, биохимии и химии, заведующий кафедрой медицины имени Уильяма К. Уоррена-младшего.
Помимо лечения болезни Альцгеймера, от которой страдают около 6,9 миллионов человек старше 65 лет и которая не имеет известного метода лечения, VU319 продемонстрировал потенциал для лечения потери памяти при шизофрении, прионных заболеваниях, синдроме Ретта, сосудистой деменции и деменции с тельцами Леви.
Нейротрансмиттер ацетилхолин отвечает за обучение и память, но при болезни Альцгеймера и других нейродегенеративных заболеваниях , таких как шизофрения, он одним из первых перестает работать и отключает нейроны от нормального функционирования. VU319, положительный аллостерический модулятор M 1 , повышает эффективность эндогенного нейротрансмиттера ацетилхолина на рецепторе M 1 , действуя как диммер для «увеличения» усиления на рецепторе выборочно, обеспечивая наилучший возможный терапевтический индекс.
В ходе испытаний на людях, проведенных в Университете Вандербильта доктором Полом Ньюхаусом, профессором психиатрии и фармакологии, директором Центра когнитивной медицины Университета Вандербильта и руководителем клинической базы Центра памяти и болезни Альцгеймера Университета Вандербильта, исследователи увидели признаки целевого взаимодействия при самой высокой дозе тестируемого лечения и не обнаружили побочных эффектов, типичных для других препаратов, действующих на ту же область мозга.
После успешного клинического испытания SAD I фазы WCNDD продолжает разработку дополнительных резервных PAM M 1 для клинических испытаний на людях.