Белок тау необходим для функционирования клеток мозга и центральной нервной системы, но при его чрезмерном производстве в определенных условиях он образует клубки, которые закупоривают внутренние структуры клеток. Эти клубки также были обнаружены у пациентов с болезнью Альцгеймера.

Тау также присутствует в нейрональных клетках сетчатки, и исследование, проведенное под руководством Научной группы по изучению зрения Университета Маккуори, показало, что измененный тау, вероятно, играет значительную роль в развитии глаукомы .

По оценкам, около 300 000 австралийцев страдают глаукомой, которая может привести к необратимой слепоте в течение 10–15 лет, если ее не лечить.

Как и болезнь Альцгеймера, она становится более распространенной с возрастом. Примерно 1 из 8 человек в возрасте 80 лет и старше страдает этим заболеванием, но многие люди не знают, что у них это есть.

Одним из признаков заболевания является повышение давления внутри глазного яблока, и современные методы лечения направлены на снижение этого давления с помощью глазных капель или хирургического вмешательства.

Однако не все случаи глаукомы связаны с высоким внутриглазным давлением, и даже в тех случаях, когда это происходит, местное лечение, направленное на снижение давления, успешно контролирует прогрессирование лишь примерно в 50% случаев в течение 10-летнего периода, что указывает на роль и других факторов.

Последнее исследование Vision Science Group , опубликованное в журнале Acta Neuropathologica Communications , объединило опыт ведущих лабораторий по всему миру, включая Университет Дикина, Институт Седарс-Синай и Гарвардский университет в США, а также Университет Линчёпинга в Швеции, что позволило команде глубже изучить молекулярные механизмы, лежащие в основе глаукомы.

Руководитель исследования, доцент Вивек Гупта, говорит, что с помощью новой генной терапии им удалось манипулировать уровнями тау в сетчатке мышей.

«Мы показали, что тау-белок жизненно важен для поддержания целостности сетчатки, но это тонкий баланс», — говорит доцент Гупта.

«Существует так называемая зона «Златовласки», где уровень тау-белка находится в идеальном состоянии, что способствует оптимальному здоровью сетчатки.

«Когда мы вырабатывали слишком много тау, мы наблюдали внутреннюю дегенерацию сетчатки, но когда тау было слишком мало, это также было пагубно.

«Отключение избыточной выработки и снижение уровня тау до здорового уровня обеспечило защиту от дегенеративных изменений, связанных с глаукомой.

«Этот защитный эффект был очевиден как в структурном сохранении клеток сетчатки, так и в их функции. Хотя он не смог восстановить утраченное зрение, он остановил ухудшение дегенерации сетчатки.

«Эти результаты подчеркивают важную роль тау-белка в здоровье сетчатки и предполагают, что воздействие на тау может быть перспективной стратегией лечения глаукомы, особенно при раннем применении».

Потенциал лечения множества заболеваний
«Переключатель», разработанный командой, представляет собой генную терапию, переносимую вирусным вектором, который обладает уникальной способностью преодолевать как труднопроходимые гематоэнцефалический, так и гематоретинальный барьеры.

Мозгу и сетчатке нужна особая биологическая среда для правильного функционирования. Хотя эти барьеры помогают поддерживать нормальные условия и защищают их от вредных патогенов и молекул в кровотоке, они также затрудняют доставку медицинских процедур в эти области.

Терапия с использованием вектора на основе AAV, основанная на типе естественного вируса, который, как известно, не вызывает серьезных заболеваний у людей, уже применяется для лечения других заболеваний сетчатки.

Ведущий автор статьи, доктор Канишка Пушпита Маха Танантириге, говорит, что цель команды — разработать генную терапию для использования в сочетании с методами лечения, снижающими внутриглазное давление после диагностирования глаукомы.

«Этот вид генной терапии , контролирующий выработку тау, может быть разработан для воздействия на нейроны мозга и центральной нервной системы , а также на нейроны сетчатки.

«Поскольку измененный, или патогенный, тау часто присутствует в нейронах пациентов с болезнью Альцгеймера, есть хороший потенциал, что он также может быть полезен при лечении этих и других нейродегенеративных заболеваний».

Следующим шагом станет дальнейшее тестирование на животных моделях, а клинические испытания на людях потребуют еще нескольких лет.